Эрдэмтэд, өвчнийг эмчлэхийн тулд асуудалтай ДНХ-ийг таслан, генийг бүрэн бүтэн үлдээж, архины хамаарлын эмгэгийг хариуцдаг генийн санах ойг өөрчилдөг ген засварлагч Crispr-ийг ашиглана гэснийг Wired мэдээлэв.

Түүнчилэн, организмын ДНХ-д чиглэсэн өөрчлөлт хийх боломжийг олгодог молекул хайч болох Crispr генийн редакторыг ашиглан, хадуур эсийн цус багадалт, үүнтэй холбоотой бета талассеми гэж нэрлэгддэг цусны эмгэг, харалган харааны ховор хэлбэр, бие махбодид хэлбэргүй уураг хуримтлагддаг транстиретин амилоидоз гэж нэрлэгддэг аймшигт өвчнүүдийг эмчлэх болно.

Эпигенетик засвар

Эпигенетик нь, хүний амьдралын туршид ДНХ-д тохиолддог генийн илэрхийлэлд нөлөөлдөг, хүний зан үйл (хоолны дэглэм, тамхи татах гэх мэт) эсвэл хүрээлэн буй орчны нөлөөлөл (хорт бодис, хэт ягаан туяа гэх мэт) зэргээс үүдэлтэй химийн өөрчлөлтийг судалдаг. Эпигенетик бол бидэнд олон жилийн турш хуримтлагдсан хэв маяг, дадлуудыг тусгасан молекулын санах ой юм.

Ийм учраас ижил ДНХ кодтой ижил ихрүүдийн нэг нь хорт хавдар тусч, нөгөө нь эрүүл хэвээр үлддэг.

Ген засварлах нь, ДНХ-ийн кодыг өөрөө өөрчлөгдөхөд суурилдаг бол эпигенетик засвар нь, генийн илэрхийллийг нэмэгдүүлэх эсвэл багасгах замаар явагддаг. Хэрэв та өөрийн генийг дууны самбар дээрх дууны хяналт гэж үзвэл, эпигенетик засвар нь тэдний тохиргоо хэр "чанга" эсвэл "чимээгүй" байхыг тодорхойлдог.

5-р сард Science Advances сэтгүүлд нийтлэгдсэн судалгаа нь, шинэ технологийн нэг боломжит хувилбарыг сонирхолтой байдлаар харуулсан бөгөөд архийг эрт ууж, хэтрүүлэн хэрэглэснээр айдас, таашаал авах хариу урвалыг хянадаг тархины бүйлс хэлбэртэй жижиг хэсэг болох амигдала дахь тархины химийн найрлагыгөөрчилдөг, Arc хэмээх генийн илэрхийлэлийг бууруулдаг болохыг тогтоожээ. Энэ ген нь, уян хатан чанар буюу тархины туршлага дээр үндэслэн дасан зохицох чадварын гол зохицуулагч юм Тэд Crispr-ийн өөрчлөгдсөн хэлбэрийг бүтээсэн бөгөөд энэ нь генийг засварлах эсвэл устгахгүй харин түүний илэрхийлэлийг нэмэгдүүлдэг нь харагдса. Үүнийг "дахин тохируулах" гэж нэрлэжээ байна. Энэхүү судалгаа нь, бидний молекулын ой санамжийг засч залруулах эсвэл бүр устгаж болох боломжтойг харуулсан .

Берклигийн Калифорнийн их сургуулийн генетикийн профессор, Беркли, Сан Францискогийн Калифорнийн их сургуулийн Инновацийн геномикийн хүрээлэнгийн шинжлэх ухааны захирал Федор Урнов, “Генийн ой санамжийг өөрийн туршлагыг өөрчлөх боломжтойг харуулсан энэ ажил надад гүн сэтгэгдэл төрүүлсэн. Гэхдээ харх бол хүмүүс биш, бид яаран дүгнэлт хийж болохгүй” гэж хэлжээ. Гэсэн хэдий ч, Tune Therapeutics хэмээх эпигенетик засварын компанийг үүсгэн байгуулагч Урнов, архинд донтох өвчтэй, эмчилгээний дараа олон удаа дахилттай, өөр эмчилгээний арга байхгүй хүмүүст туршилтын эмчилгээг туршиж үзсэн бөгөөд ийм засварын үр нөлөө хэр удаан үргэлжлэх нь тодорхойгүй байна. Байгалийн гаралтай эпигенетик өөрчлөлт нь түр зуурын эсвэл байнгын байж болно, бүр хойч үедээ өвлүүлж ч магадгүй. Ерөнхийдөө, архины донтолтыг эмчлэхэд эпигенетик засварыг ашиглах санааг гайхалтай гэж үзэж байгаа ч, Crispr эмчилгээг хүмүүсийг илүү төстэй том амьтад туршиж үзэхийг хүсч байна.

Хэд хэдэн компани саяхан эпигенетик засварлах ажлыг арилжаанд оруулж эхлээд байна. Сан Диегод байрладаг Навега Терапевтикийн эрдэмтэд, SCN9A хэмээх өвдөлтийн олон дохиог илгээдэг генийн илэрхийлэлийг дарангуйлдаг, архаг өвдөлтийг эмчлэх талаар судалж байна.Гэхдээ энэ генийг зүгээр л арилгах нь муу, учир нь зарим өвдөлт нь ашигтай байдаг бөгөөд энэ нь биед ямар нэг зүйл буруу болж буйг илтгэдэг байна.

Үүний зэрэгцээ Урновын Tune Therapeutics компани, хорт хавдар, удамшлын өвчин зэрэг өргөн хүрээний нөхцөлд эпигенетик засварлах аргыг ашиглахаар төлөвлөж байгаа бөгөөд архинаас гаргахын тулд генийг дахин програмчлах боломжтой гэж үзэж байна.